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vertex公司新上映_vertex系列(2024年12月抢先看)

内容来源：小天才网络所属栏目：导读更新日期：2024-11-29

vertex公司

Vertex的治疗囊性纤维化病的三药组合Trikafta第三季度销售$26亿！去年同比增长14.5%，占Vertex公司第三季度总营收的93.8%，对Trikafta依赖太大了；Trikafta被誉为近30年来生物医学研究最杰出的成就，开发Trikafta的三位科学家获2023突破奖医学奖——$300万，该奖是科学界最大“摇钱树“。 Vertex正在开发治疗囊性纤维化的mRNA方案VX-522，已完成I/II期临床研究。「健闻登顶计划」「囊性纤维化」「关注罕见病囊性纤维化超话」

2023新星：VX-548止痛药 2023年最值得期待的明星分子𐟌Ÿ𐟌Ÿ𐟌Ÿ𐟌Ÿ𐟌Ÿ Vertex Pharmaceuticals正在研发一种名为VX-548的口服选择性NaV1.8抑制剂，这是一种非阿片类止痛药。NaV1.8是一种离子通道，而VX-548对其具有高度选择性。与阿片类药物相比，这类药物可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。 VX-548已经获得了美国FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定，用于治疗中度至重度急性疼痛。2023年12月公布的2期临床试验结果显示，经过12周的VX-548治疗，疼痛性糖尿病外周神经病变（DPN）患者在数字疼痛评定量表（NPRS）评估的每日疼痛强度每周平均值这一主要终点上均显示出具有统计学和临床重要性的降低。 Vertex公司在今年1月宣布，VX-548在两项关键性3期临床试验中获得积极结果，与安慰剂相比，显著降低两种手术后患者的疼痛。基于这些积极数据，该公司计划在今年年中向美国FDA递交新药申请（NDA）。如果获得批准，这将成为数十年来首款具有新作用机制的止痛药。

医药圈的热门方向：生物科技公司TOP15 最近，国外一家顶尖的生物科技媒体评选出了年度生物技术公司TOP15，其中mRNA、基因治疗和AI制药备受瞩目。以下是TOP8的公司，其他7个在系列二中： Agomab Therapeutics 𐟌𑊠 成立于2017年，专注于使用ALK抑制剂治疗克罗恩病，更加安全。2022年7月，辉瑞领头其B轮融资，并共同开发AGMB-129。 Amphista Therapeutics 𐟌Š 2017年成立，致力于创造下一代靶向蛋白质降解剂。2021年3月，完成5300万美元的B轮融资；2022年5月，与BMS和德国默克分别达成合作，开发新一代蛋白降解疗法，合作总金额高达23亿美元。 Arbor Biotechnologies 𐟌𓊠 2017年成立，使用广泛的基因编辑工具库开发基因疗法。公司由CRISPR先驱张锋等人共同创立，拥有一个不断增加的基因编辑工具库。2021年8月与Vertex签订价值高达12亿美元的合作；2021年11月完成2.15亿美元的B轮融资，累计融资超过3亿美元。今年还与TCR2 Therapeutics和博雅辑因签署了合作协议。 AviadoBio 𐟚€ 2019年成立，创始团队自筹了1600万美元种子轮融资，2021年完成了8000万美元的A轮融资。用创新的基因疗法治疗神经退行性疾病。 Generate Biomedicines 𐟌 2018年成立，使用机器学习创造自然界从未有过的蛋白质。2021年底，完成3.7亿美元B轮融资。此外，还与安进达成了19亿美元的合作。 Lexeo Therapeutics 𐟒‰ 2021年成立，用腺相关病毒基因治疗心血管疾病和中枢神经系统疾病。 LifeMine Therapeutics 𐟌🊠 2017年成立，从真菌中挖掘下一代小分子药物。2022年3月，完成1.75亿美元的C轮融资，此外，还与制药巨头GSK达成了7000万美元的合作，为GSK开发三款小分子候选药物。 ReCode Therapeutics 𐟔„ 2015年成立，扩展肝脏外给药以充分发挥基因药物的潜力。2022年7月，宣布完成1.2亿美元B+轮融资，加上去年10月份完成的8000万美元B轮融资，累计融资达2亿美元。

【我国科学家完成全球首例干细胞治疗逆转糖尿病】干细胞疗法能“治愈”糖尿病吗？我国科学家近期在《细胞》发布研究成果，一名25岁一型糖尿病患者在接受自体重组干细胞治疗三个月后，自体启动合成胰岛素，现在可以放心吃糖吃火锅了。一型糖尿病患者需终身使用胰岛素治疗，有诸多不便和副作用。目前胰岛移植可以治疗，但捐赠者很少，且移植后还要终身使用免疫抑制药物。干细胞源于人体组织，能无限培养，也有望减少免疫排斥反应。「直播国家勋章和国家荣誉称号颁授仪式」本研究中，北京大学邓宏魁课题组从三名患者体内提取细胞并将其还原为多能干细胞，诱导塑造为胰岛细胞。他们将胰岛细胞注射到患者腹部肌肉中，便于核磁观测。两个半月后患者不再需要注射胰岛素，已经保持一年，一天98%的时间内血糖正常。邓教授说，其他两名患者效果积极，今年11月他们也将达到停药一年的目标，接下来试验将扩大到10—20人。与之相应的，今年4月我国科学家还将干细胞体外再造用于胰岛移植，治疗了一名糖尿病患者。为了实现干细胞治疗规模化商业化，美国Vertex公司尝试捐赠胚胎干细胞源的胰岛移植，部分患者已脱离胰岛素治疗。随着将来临床案例的扩大，是否会有更多糖尿病患者脱离胰岛素依赖，值得期待。搜狐健康的微博视频

《十亿美元分子》：从实验室到华尔街的传奇终于读完了这本令人欲罢不能的《十亿美元分子》！这本书讲述了哈佛天才Joshua Boger（博格）从默沙东辞职后，如何创立福泰制药（Vertex Pharmaceuticals Inc.）的故事。它详细记录了1989-1994年间福泰制药的创业历程。 ✨这本书不仅仅是一本回忆录，而是作者与科学家们同吃同住，在实验室里亲身经历的记录。作者的文笔流畅，将公司创立初期的种种困顿和挣扎生动地呈现出来，读起来就像在看一部跌宕起伏的美剧（可以参考《硅谷》）。 𐟔奜襅쥏𘧚„初期，博格面临着两条线的Struggle：一条线是他四处筹资、讲故事、求上市，确保公司有足够的资金运作；另一条线则是科学家们通宵达旦的研发、试错、调试和探索，一周只睡几小时，追求实验结果的自虐精神。 ✨博格嘲笑那些靠运气吃饭的老一辈药企，比如默沙东和罗氏，他梦想着“基于分子结构的药物设计”，也就是通过已知的钥匙孔，设计一把“钥匙”。这确实是制药行业研究范式的正确发展方向，但实践起来却非常困难，需要蛋白学家、晶体学家、计算机化学家共同合作，从二维平面想象三维分子结构，在黑暗中不断探索，找到那个潜在有生物活性的“钥匙”的模样，一个一个原子搭出来。 ✨最后，伟大的药物研发的核心驱动力，不是悲天悯人的情怀，而是科学家和工业界对科学巅峰的个人名誉追求、对失败的恐惧以及对金钱（和股票期权）的贪婪。 ✨这本书截止到1994年，到最后也没说the billion dollar molecule是否研发出来，那些药物是在很远的未来才面世的。因此，作者20年后重返Vertex，写了第二部《解药/Antidote》，期待一下中文版吧！

美国火锅店爆炸式增长背后的秘密根据Technomic Top 500报告，2023年销售增长最快的品牌竟然是一家火锅店——KPOT Korean BBQ & Hot Pot。这家餐厅以其丰富的韩国烧烤和火锅选择，吸引了大量顾客，销售额在2020年底仅为3亿美元，到了2023年底已经扩展到55家门店。 𐟌Ÿ 选址策略：KPOT的母公司Vertex Hospitality Group专注于在文化和种族多样性丰富但美食选择相对有限的地区开设门店。这种策略帮助KPOT迅速吸引了大量顾客，尤其是在美食选择相对有限的区域。 𐟌Ÿ 多样化的菜单：KPOT的菜单提供了广泛的肉类、海鲜和蔬菜选择，火锅菜单还包括多种面条和豆制品选项，以及八种汤底供选择。将烧烤和火锅结合在一个菜单上是KPOT区别于竞争对手的关键。 𐟌Ÿ 夜生活氛围：KPOT不仅提供美味的食物，还创造了一个充满活力和互动性的用餐环境，使其成为许多人聚会和庆祝的首选场所。此外，KPOT还积极参与社区活动和文化推广，进一步提升品牌知名度和美誉度。 𐟌Ÿ 多渠道服务：KPOT正在开发便当盒等外卖选项，以便品牌可以更方便地接触到顾客，特别是在午餐时段。目前三分之二的门店提供外卖和送餐服务，这种多渠道的服务模式不仅增强了顾客的便利性，也为品牌带来了更多的销售机会。 KPOT的爆炸性增长预计将持续到2025年，公司计划在未来几年内继续扩展其门店网络，进入更多城市和地区，为更多人带来独特的韩国烧烤和火锅体验。

终于装上太阳能了！（上）这是一个漫长的故事，但结局是美好的，终于装上了！ 𐟌ž 太阳能系统：6.6千瓦 𐟓栧”𕦱 板：15块Trino Vertex S+ 440W双面双玻璃 𐟔„ 逆变器：Fronius Primo Gen 24 5千瓦我们住在一个联排别墅里，安装太阳能需要申请。邻居家的太阳能线走在外面，我们家的太阳能公司也想走外面。然而，现场经理不同意，说可以走内部。由于他的不同意，委员会没有通过申请。从五月份开始，这个问题拖了好几个月。我打电话给政府机构咨询，工作人员态度很好，解释说要看我们家的屋顶是标准格式计划还是建筑格式计划。前者屋顶归自己；后者属于公共区域，必须经过委员会同意，并且如果电池板价格超过3000美元，需要通过一般会议。不幸的是，我们家的属于后者，并且价格超过了3000美元。太阳能公司再次来访，与现场经理协商后同意尝试走内部，不行再走外部。经理同意了。关于一般会议，每年开一次，我们小区的会议在11月召开。如果想提前召开，需要自己支付费用。我决定等待。终于到了11月，会议通过了。我开始联系太阳能公司。从五月到十一月，这半年发生了很多事情。比如，太阳能公司的这个人不再自己做了，而是在另一家公司担任经理。我之前选择他是因为我公司老板家的太阳能是他装的。老板的妻子是电工，之前与他有合作，说他做得不错，价格也合适。现在他不自己做了，问我是否同意他工作的公司接手，同样的价格。考虑到圣诞前安装上，否则又要重新申请，可能会拖到明年，而且政府的补贴也会减少，我同意了。临近安装时，公司联系我说原定的太阳能板Jinko Jinko 440w Tiger NEO没有货，问我是否可以换成Trino的。他说这个板价格更高，如果同意换的话，价格不变。我实在不想等了，搜了一下Trino，发现是双玻璃，其他差不多，就同意了。

【27.7亿美元！Casgevy 助力Vertex季度收入增长12%】$福泰制药 VRTX$ 近日，Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) 在2024年第三季度财报电话会议上报告了强劲的财务表现，要点如下： "Vertex Pharmaceuticals 2024年第三季度收入同比增长12%，达27.7亿美元。全年产品收入指引上调至108亿美元至109亿美元。 CASGEVY已上市并贡献收入；vanzacaftor三联疗法和suzetrigine预计将于2025年初上市。 VX-522（用于囊性纤维化）和VX-880（用于1型糖尿病）的三期临床试验已启动。用于IgA肾病的povetacicept项目初步数据显示前景乐观。" “Vertex 从未像现在这样激动人心的时刻，”首席运营官 Stuart Arbuckle 在公司第三季度财报电话会议上表示。这一表现促使 Vertex 将其全年产品收入指导上调至 108 亿美元至 109 亿美元。此前，Vertex 预计今年将产生 106.5 亿至 108.5 亿美元的销售额。与 CRISPR Therapeutics 合作的 Casgevy 正式进入商业市场是一个重要的里程碑，此前经过数月的努力，该公司为推出奠定了基础。Arbuckle 说，到目前为止，Vertex 已经为基因编辑疗法建立了 45 个授权治疗中心，并且“正在顺利地”实现其在全球建立 75 个中心的目标。40 名患者已经至少进行了一次细胞采集，是上个季度 20 名患者的两倍。自 12 月获得 FDA 批准开创性的镰状细胞病以及随后 1 月批准治疗 地中海贫血以来，这种耗资 220 万美元的疗法已经取得了长足的进步。Arbuckle 表示，随着 Vertex 希望进入拥有约 23,000 名患者的中东市场（除了在美国和欧洲的估计患者人数为 35,000 名之外），这家制药商仍然“相信我们认为 Casgevy 代表着数十亿美元的机会”。 “我们已经为这种转型疗法奠定了坚实的基础，我们期待着它能保持到 2025 年的势头，”他补充道。与此同时，Vertex 正在密切关注提高制造能力。9 月，该公司与 CDMO 巨头 Lonza 签署了一项长期供应协议，这将有助于从其在荷兰的制造基地生产这种疗法。关于Casgevy ： Casgevy是世界第一款 CRISPR-Cas9 基因编辑药物，用于治疗12岁和以上镰状细胞病（SCD）伴复发性血管闭塞危象的患者，以及无法获得人类白细胞抗原匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性地中海贫血（TDT）患者。参考资料: [1] 英为财经 [2] stock analysis [3] pharma/vertex-casgevy-breaks-ground-commercial-market-first-patient-infusions-company-prepares

英国军工手表收藏：12表详解 1940年初，英国国防部制定了一套为军事人员发放手表的规范。最终有12家公司获得了合同，它们分别是：Buren、Cyma、Eterna、Grana、JLC、Lemania、IWC、Omega、Record、Timor、Vertex和Longines。这些手表被称为“Dirty Dozen”，也被称作“Mk.X手表”。这些手表的背面雕刻可以轻松识别，三个“W”分别代表“Watch”（手表）、“Wrist”（手腕）和“Waterproof”（防水），标识为政府财产，并标明商品类型，以将其与武器区分开来。其他定义性特征包括表盘、内壳和背面的宽箭头，以及背面的两行雕刻：军用序号（一个大写字母后跟最多五位数字），高于秒，标准民用序号。有些手表的内壳上还有民用序号。在收藏界，Dirty Dozen是对第二次世界大战期间英国士兵佩戴的12只手表的称呼。它们是在第二次世界大战期间由英国国防部（MoD）委托制作的，虽然它们单独展示时的评价可能不如其他军用手表那么高，但作为一组展示时，它们却成为最具收藏价值的手表之一，特别是（但不限于）由英国收藏家收藏。因此，在1946年或47年的某个时候，国防部决定采用新的导航手表标准——6B/346，也称为Mk.X（马克11）。因此，Mk.X也从这个时候被Mk.XI取代。

蛙空军于2020年起编列14亿8775万7千新蛙币预算，对现役11套TPS/FPS-117防空警戒雷达进行性能提升，以提高对低雷达截面积（RCS）目标的侦测能力，预计在2026年完成。此外，为验收雷达系统提升后的性能，蛙空军将于2025年派3名专业人员赴美，参与雷达性能提升项目的管理会议，并在工厂进行TPS/FPS-117雷达接收测试。早在2002年，蛙当局以“安宇计划”的名义向美国采购了11套TPS/FPS-117雷达，其中7套为FPS-117防空警戒雷达，采用固定阵地的部署方式，侧重战术运用层次；其余4套为TPS-117机动式防空警戒雷达，可以机动至合适的地点后组装使用。该雷达采用L波段有源相控阵体制，天线面积52.6平方米，发射功率24.6千瓦，探测高度可达3万米，而侦搜范围则可达300~400千米。除了持续升级防空警戒雷达外，蛙空军还投入约3.5亿新蛙币委托美国VERTEX AEROSPACE公司，对现役FPS-117、TPS-75防空警戒雷达进行为期5年的维护保修，执行时间为2025年元旦至2029年底。

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