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hbs公司前沿信息_hbs备用网站(2024年12月实时热点)

内容来源：小天才网络所属栏目：教程更新日期：2024-11-29

hbs公司

11/7，Beam Therapeutics在调整业务重心、裁员20%并将镰状细胞病（SCD）基因编辑项目确立为最高优先事项一年后，终于在BEACON试验中公布了初步数据。这项I/II期试验聚焦于其用于治疗严重血管闭塞性危象（VOCs）的基因编辑疗法BEAM-101。 BEACON试验早期数据：公司表示，早期血红蛋白数据表明其体外造血细胞疗法如预期发挥作用。然而，接受该实验性治疗的患者首先需要进行化疗基础的预处理，而所使用的预处理药物busulfan却与一例患者死亡有关。尽管BEAM-101的治疗显示出积极的疗效，但使用busulfan作为预处理的安全性问题突显，促使Beam公司计划淘汰busulfan的使用。Beam正致力于开发其替代方案——ESCAPE技术，然而，这项技术距离进入临床仍有一段时间。 BEACON试验四名患者的疗效数据：在ASH（美国血液学会）年会前发布的摘要中，Beam提供了4名接受BEAM-101治疗患者的疗效数据：快速嵌合：治疗一个月后，所有4名可评估患者的胎儿血红蛋白（HbF）诱导水平达到60%以上；两个月后，镰状血红蛋白（HbS）水平降至≤36%（未输血情况下）。中性粒细胞植入的中位时间为17天，而血小板植入则在20天后完成。溶血指标在所有患者中均得到正常化或改善，且未再报告VOCs事件。更多数据（包括7名患者的完整结果）将于12月的ASH会议上公布。 ESCAPE技术的前景：尽管BEACON试验显示出早期疗效，但由于一名患者在接受BEAM-101治疗四个月后因呼吸衰竭去世，调查结果显示该死亡事件“可能与busulfan相关”，但与基因编辑细胞疗法无关。为解决busulfan的安全性问题，Beam计划将ESCAPE技术整合到BEAM-101治疗中，以去除对busulfan的依赖： ESCAPE旨在选择性清除病变细胞，实现非基因毒性预处理。该技术包括BEAM-103（抗CD117抗体）和BEAM-104（工程化CD34细胞产品），其中未修改的细胞会被清除，而基因编辑后的细胞则得以“逃逸”并扩增，从而实现植入。 Beam在非人灵长类动物试验中展示了ESCAPE的长期植入效果，证明了其概念的可行性，并计划在年底前启动I期毒性研究。总结与未来展望 Beam Therapeutics的BEAM-101数据初步显示了基因编辑疗法在镰状细胞病中的潜力，尤其是在提高HbF水平和降低HbS水平方面的效果。尽管存在busulfan相关的安全风险，公司正积极开发ESCAPE技术，以彻底消除化疗预处理的毒性问题。如果成功，这将为SCD患者带来更安全、有效的治疗选择。网页链接

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